Oboleli so pogosto 'sirote' zdravstvenega sistema, saj so prikrajšani za pravice do diagnosticiranja in zdravljenja, ker gre za redka bolezenska stanja, o katerih ni dovolj znanja.
Pobuda za Slovenijo
Pred dnevi so tako v Sloveniji dali pobudo, da se pri zavarovalnicah ustanovi sklad za redke bolezni, kot ga imajo v drugih državah.
S tem bi olajšali delo tako stroki – pojavljati se bo namreč začelo tudi veliko zdravil, katerih učinkovitost ne bo dokazana – kot tudi državi, da bo vsak nov bolnik kar najhitreje prišel do učinkovitega zdravila.